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Biologie

Fragiles-X: Ein überaktives Protein als Schlüssel zur Heilung

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› Das Fragile-X-Syndrom ist die häufigste monogenetische Ursache für geistige Behinderung und Autismus - und doch gibt es bis heute keine wirksame Therapie.

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› Jahrzehntelang galt die Krankheit als Paradebeispiel für einen genetischen Defekt, den man eigentlich gezielt angehen können müsste.

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› Nun zeigt eine Studie an der University of California, Los Angeles (UCLA), dass ein einziges überaktives Protein die Hirnschaltkreise aus dem Gleichgewicht bringt - und dass seine Blockade die Symptome im Mausmodell tatsächlich umkehren kann.

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› Die genetische Wurzel einer komplexen Störung Ursache des Fragilen-X-Syndroms ist eine Mutation im FMR1-Gen auf dem X-Chromosom.

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Fragiles-X: Ein überaktives Protein als Schlüssel zur Heilung

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